近日，一则新闻在医药研发界广泛传播：美国食品药物管理局(FDA)取消对美国生物制药公司Amicus Therapeutics (FOLD.O) 的法布瑞氏症药物Migalastat的 III期临床试验要求，并准许其提交上市申请。这一方面预示该药将大幅削减开发时间提前获申报批准，另一方面则预示FDA的此次“让步”将利于孤儿药研发审批的重大转变。

　　据悉，亿帆医药正在进行临床研究的普罗纳亭(F-652，白介素-22 Fc)除在美国进行移植物抗宿主病、急性酒精肝炎两个适应症的临床II期试验外，还同时在国内进行急性胰腺炎适应症的临床I 期试验。

　　资料显示， F-652是全球首创(1类创新)生物药，当同类竞争者正处在临床前研究时，F-652已具备领先者优势，其对移植物抗宿主病的治疗更是登上了世界权威科学刊物 《自然》杂志。该药由亿帆医药创新生物药研发平台DiKine双分子平台开发，拟用于治疗急性组织损伤和炎症性疾病。根据澳大利亚临床I期试验结果显示，F-652具有良好的安全性、预期的药代动力学和诱导生物标志物的特性。

　　F-652三大适应症均与世界顶尖研究所合作，包括斯隆-凯特琳癌症中心、梅奥医院、MID Anderson、Harvard、HIH等，与世界顶尖癌症医学中心共同合作开展全新靶点的药物临床研究，是国内创新生物药的重要里程碑。

　　目前，F-652上述三大适应症在临床上均无有效药物，其在美国的移植物抗宿主病试验有望获得孤儿药资格，并在价格上获得支持。此次FDA对Migalastat的“让步”，或有望使该药获得审批加速。有研究机构预测，F-652 所对应的三大适应症，每个都具有数亿美金的销售潜力。此外，在临床Ⅱ期研究中，F-652是首次用于治疗病人，具有治疗更多临床疾病的潜力。

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